Frequency Therapeutics stellt Behandlungsprogramme für Hörverlust ein

Frequency Therapeutics Inc, ein in Lexington, Mass ansässiges Biotech-Unternehmen mit Schwerpunkt auf regenerativer Medizin, hat angekündigt, dass es seine Programme FX-322 und FX-345 zur Unterstützung von Menschen mit plötzlicher oder lärmbedingter Schallempfindungsschwerhörigkeit (SNHL) nicht weiterverfolgen wird.

Die Entscheidung des Unternehmens wurde nach einer enttäuschenden Phase-2b-Studie mit FX-322 getroffen, die bei 142 Menschen mit plötzlicher oder lärmbedingter SNHL keine messbaren Verbesserungen zeigte. Obwohl FX-322 keine unerwünschten Wirkungen verursachte, gab es nach 90 Tagen auch keine statistisch signifikanten Unterschiede in der Sprachwahrnehmung zwischen denjenigen, denen FX-322 verabreicht wurde, und denjenigen, die ein Placebo erhielten.

Frequency wird sein Entwicklungsprogramm für FX-322 nun einstellen. Darüber hinaus hat FX-345 — ein zweiter Kandidat zur Behandlung von SNHL — zwar eine erste Sicherheitsstudie der Phase 1b abgeschlossen, doch auch dieses Programm wird eingestellt.

„Dies war eine rigorose und gut konzipierte Studie, die uns ein klares Ergebnis geliefert hat, wenn auch nicht das Ergebnis, das wir uns gewünscht hatten“, sagte Frequency Chief Scientific Officer Chris Loose, PhD, in einer Pressemitteilung. „Angesichts dieser enttäuschenden Ergebnisse werden wir die weitere Entwicklung der Medikamentenkandidaten des Unternehmens gegen Hörverlust einstellen. Wir sind den Patienten, Klinikern und ihren Mitarbeitern sowie den Experten unseres klinischen Beratungsgremiums dankbar, die uns bei der Konzeption und Durchführung einer aussagekräftigen Studie zu SNHL geholfen haben. Wir hoffen, dass die Erkenntnisse aus unseren Studien dem Fachgebiet zugutekommen und letztlich die erfolgreiche Entwicklung künftiger Behandlungen gegen Hörverlust unterstützen werden.“

Das Unternehmen plant nun, seine Ressourcen auf die Weiterentwicklung seiner Behandlung zur Remyelinisierung bei Patienten mit Multiple Sclerosis (MS) zu konzentrieren. Im Rahmen einer umfassenden Umstrukturierung wird es umgehend Stellen abbauen und das Personal um etwa 55 % reduzieren. Das Unternehmen geht davon aus, dass die Umstrukturierung ausreichende Kosteneinsparungen erzielen wird, um seine finanzielle Reichweite bis 2025 zu verlängern und ihm zu ermöglichen, die erste klinische Studie seines MS-Programms in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 abzuschließen. Ende 2022 meldete Frequency Barmittel, Barmitteläquivalente und handelbare Wertpapiere in Höhe von $83.1 million (ohne beschränkte Barmittel).

Zweiter Arzneimittelhersteller in vier Monaten gibt bei der Behandlung von Hörverlust auf

Die Einstellung der beiden Medikamentenkandidaten von Frequency Therapeutic ist ein Rückschlag für diejenigen, die auf biotechnologische Lösungen für Hörverlust hoffen. Frequency hatte nicht nur zwei vielversprechende Behandlungskandidaten, sondern das Aus von FX-322 und FX-345 folgt auch auf ein weiteres hochkarätiges Unternehmen, das seine Programme zur Behandlung von Hörverlust eingestellt hat.

Genau vor vier Monaten berichtete Otonomy über enttäuschende Ergebnisse seiner Programme OTO-413 und OTO-825 für angeborenen Hörverlust. Obwohl OTO-413 zuvor in zwei getrennten Patientengruppen, die jeweils eine einzelne einseitige Medikamenteninjektion in niedrigerer Dosis erhielten, vielversprechende Ergebnisse gezeigt hatte, zeigte eine Studie mit höheren Dosen keine klinisch bedeutsamen Verbesserungen für Patienten. Dem ging voraus, dass Otonomy im August 2022 ankündigte, dass sein damaliger führender Medikamentenkandidat OTO-313 — der Menschen mit Tinnitus helfen sollte — gegenüber Placebo keine bedeutsame Verbesserung zeigte. Am December 15 beschloss Otonomy, seine Türen zu schließen.

Dennoch viel Fortschritt im vergangenen Jahr

Obwohl das Aus dieser Programme offensichtlich schlechte Nachrichten sind, werden bei der Entwicklung von Medikamenten-, Gen- und Stammzelltherapien gegen Hörverlust weiterhin erhebliche Fortschritte erzielt. Mehr als ein Dutzend Unternehmen und Institutionen arbeiten im Wettlauf an Lösungen. Und einige machen hervorragende Fortschritte.

So brachte Fennec im Oktober das erste Medikament im Zusammenhang mit Hörverlust auf den Markt, das von der FDA zugelassen wurde. Die neue Natriumthiosulfat-Verbindung namens Pedmark reduziert nachweislich das Risiko von Hörverlust bei Kindern, die sich einer Cisplatin-Chemotherapie unterziehen.

Im November erteilte die FDA der OTOF-GT-Gentherapie von Sensorion eine „Rare Pediatric Disease Designation“ zur Behandlung von durch das Otoferlin-Gen vermitteltem Hörverlust. Patienten mit OTOF-Mutationen leiden an hochgradigem bis an Taubheit grenzendem prälingualem SNHL. Ein Otoferlin-Mangel ist eine der häufigsten Formen angeborener Gehörlosigkeit und für bis zu 8% aller Fälle von angeborenem Hörverlust bei etwa 20,000 Menschen in den United States und Europe verantwortlich.

Sowohl Fennec als auch Sensorion haben Wettbewerber, die ähnliche Behandlungen entwickeln (Decibel beziehungsweise Akouos), was zeigt, dass dies ein heißes Forschungsgebiet ist.

Wie in einem aktuellen HearingTracker- Artikel angemerkt, wird es im Wettlauf um die Entwicklung von Behandlungen gegen Hörverlust wahrscheinlich keinen einzelnen „Heureka“- oder Durchbruchsmoment geben. Stattdessen werden Behandlungen gegen Hörverlust vermutlich weiterhin spezifische Arten von Hörproblemen schrittweise angehen und Lösungen zur Reparatur, Wiederherstellung oder Regeneration von Haarzellen und Nervenfasern bieten. Auf diese Weise könnte dies weitgehend dem gleichen Erfolgsmuster wie bei Krebsbehandlungen folgen.