Decibel Therapeutics gibt die Einreichung eines Antrags auf Prüfung eines neuen Arzneimittels (IND) für den führenden Gentherapie-Kandidaten DB-OTO bekannt
DB-OTO ist ein gentherapeutischer Produktkandidat zur dauerhaften Wiederherstellung des Hörvermögens bei Personen mit hochgradigem angeborenem Hörverlust aufgrund eines Otoferlin-MangelsMitarbeiter
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BOSTON — Decibel Therapeutics (Nasdaq: DBTX), ein klinisches Biotechnologieunternehmen, das sich der Erforschung und Entwicklung transformativer Behandlungen zur Wiederherstellung und Verbesserung des Hörens und Gleichgewichts widmet, gab heute die Einreichung eines Antrags auf ein Prüfpräparat für klinische Studien (Investigational New Drug, IND) bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) für eine klinische Phase-1/2-Studie mit pädiatrischen Patienten zu DB-OTO bekannt, einem Kandidaten für eine Gentherapie, die darauf ausgelegt ist, bei Personen mit hochgradigem angeborenem Hörverlust aufgrund eines Otoferlinmangels eine dauerhafte Wiederherstellung des Hörvermögens zu ermöglichen.
DB-OTO wird in Zusammenarbeit mit Regeneron Pharmaceuticals entwickelt und ist eine auf adenoassoziierten Viren (AAV) basierende Dual-Vektor-Gentherapie, die darauf ausgelegt ist, Personen mit hochgradigem angeborenem Hörverlust aufgrund von Mutationen des Otoferlin-Gens dauerhaftes Hören zu ermöglichen. Der Produktkandidat verwendet einen proprietären, zellselektiven Promotor, um das Otoferlin-Transgen in Haarzellen zu exprimieren, mit dem Ziel, das Ohr in die Lage zu versetzen, Schall an das Gehirn zu übertragen und Hören zu ermöglichen. In präklinischen Studien beobachtete Decibel, dass die lokale Verabreichung von DB-OTO an das Ohr zur Produktion von Otoferlin-Protein und zur Wiederherstellung auditorischer Hirnstammantworten auf Schall in einem Krankheitsmodell mit angeboren gehörlosen Nagetieren führte. DB-OTO erhielt 2021 von der FDA die Designationen Orphan Drug und Rare Pediatric Disease.
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„Diese Einreichung ist ein wichtiger Meilenstein für das Decibel-Team, da wir unsere Gentherapie-Pipeline weiter vorantreiben, um Bereiche mit ungedecktem medizinischem Bedarf zu adressieren. DB-OTO könnte möglicherweise eine neue Behandlungsoption für Kinder bieten, die mit Otoferlinmangel geboren wurden, einer der Hauptursachen für Hörverlust im Säuglingsalter, für den es keine zugelassenen pharmazeutischen Behandlungen gibt“, sagte Laurence Reid, Ph.D., Chief Executive Officer bei Decibel. „Wir freuen uns darauf, vorbehaltlich der behördlichen Genehmigung in der ersten Hälfte von 2023 eine klinische Phase-1/2-Studie mit DB-OTO bei pädiatrischen Patienten zu beginnen.“
Über Decibel Therapeutics
Decibel Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich der Entdeckung und Entwicklung transformativer Behandlungen zur Wiederherstellung und Verbesserung des Hörens und Gleichgewichts widmet, einem der größten Bereiche ungedeckten medizinischen Bedarfs in der Medizin. Decibel hat eine proprietäre Plattform aufgebaut, die Einzelzellgenomik und bioinformatische Analysen, präzise Gentherapietechnologien und Fachwissen in der Biologie des Innenohrs integriert. Decibel nutzt seine Plattform, um Gentherapien voranzutreiben, die darauf ausgelegt sind, Gene selektiv zu ersetzen, um angeborenen, monogenen Hörverlust zu behandeln, und Innenohrhaarzellen zur Behandlung erworbener Hör- und Gleichgewichtsstörungen zu regenerieren. Die Pipeline von Decibel, einschließlich seines führenden Gentherapie-Produktkandidaten DB-OTO zur Behandlung von angeborenem, monogenem Hörverlust, ist darauf ausgelegt, unsere Vision zu verwirklichen, eine Welt der Verbundenheit für Menschen mit Hör- und Gleichgewichtsstörungen zu schaffen. Weitere Informationen über Decibel Therapeutics finden Sie unter www.decibeltx.com.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, die erhebliche Risiken und Unsicherheiten beinhalten. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, mit Ausnahme von Aussagen über historische Tatsachen, einschließlich Aussagen zu Decibels Strategie, künftiger Geschäftstätigkeit, Aussichten, Plänen, Zielen des Managements, dem therapeutischen Potenzial von Decibels Produktkandidaten und präklinischen Programmen, den potenziellen Vorteilen der zellselektiven Expression und dem erwarteten Zeitplan für die Einleitung einer klinischen Phase-1/2-Studie von DB-OTO, stellen zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des The Private Securities Litigation Reform Act of 1995 dar. Die Wörter „antizipieren“, „glauben“, „fortsetzen“, „könnte“, „schätzen“, „erwarten“, „beabsichtigen“, „kann“, „könnte“, „Ziel“, „laufend“, „planen“, „vorhersagen“, „projizieren“, „Potenzial“, „sollte“ oder „würde“ beziehungsweise die Verneinung dieser Begriffe oder andere vergleichbare Terminologie sollen zukunftsgerichtete Aussagen kennzeichnen, obwohl nicht alle zukunftsgerichteten Aussagen diese kennzeichnenden Wörter enthalten. Decibel wird die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen offengelegten Pläne, Absichten oder Erwartungen möglicherweise nicht tatsächlich erreichen, und Sie sollten sich nicht übermäßig auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Die tatsächlichen Ergebnisse oder Ereignisse könnten aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren wesentlich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen offengelegten Plänen, Absichten und Erwartungen abweichen, darunter: Unsicherheiten, die der Identifizierung und Entwicklung von Produktkandidaten innewohnen, einschließlich des Zeitpunkts und der Fähigkeit von Decibel, die Genehmigung zur Einleitung der klinischen Entwicklung seiner Programmkandidaten zu erhalten; ob die Ergebnisse präklinischer Studien die Ergebnisse späterer präklinischer Studien und klinischer Prüfungen vorhersagen werden; ob die Barmittel von Decibel ausreichen, um seine vorhersehbaren und unvorhersehbaren Betriebsausgaben und Investitionsanforderungen zu finanzieren; Unsicherheiten im Zusammenhang mit den Auswirkungen der COVID-19-Pandemie auf das Geschäft und die Geschäftstätigkeit von Decibel; sowie die in den Einreichungen von Decibel bei der Securities and Exchange Commission (SEC) identifizierten Risiken und Unsicherheiten, einschließlich der Risiken, die unter der Überschrift „Risk Factors“ in Decibels Quartalsbericht auf Form 10-Q für das am June 30, 2022 endende Quartal sowie in anderen Einreichungen aufgeführt sind, die Decibel möglicherweise bei der SEC einreicht. Darüber hinaus geben die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen die Ansichten von Decibel zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung wieder. Decibel geht davon aus, dass spätere Ereignisse und Entwicklungen zu einer Änderung seiner Ansichten führen werden. Obwohl Decibel sich möglicherweise dazu entschließt, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu einem zukünftigen Zeitpunkt zu aktualisieren, lehnt es ausdrücklich jede Verpflichtung hierzu ab. Auf diese zukunftsgerichteten Aussagen sollte nicht als Darstellung der Ansichten von Decibel zu einem Zeitpunkt nach dem Datum dieser Pressemitteilung vertraut werden.
HearingTracker Staff